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中國科研人員開發出新型“基因剪刀”載體
2019-04-08 新華社

  新華社華盛頓4月6日電(記者 周舟)來自南京大學、廈門大學和南京工業大學的科研人員日前在新一期美國《科學進展》雜志上發表論文說,他們開發出一種“基因剪刀”工具的新型載體,可實現基因編輯可控,在癌癥等重大疾病治療方面具有廣闊的應用前景。

  被譽為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術能精確定位并切斷DNA(脫氧核糖核酸)上的基因位點,可以關閉某個基因或引入新的基因片段,從而達到治病目的。但脫靶效應一直是阻礙其應用的關鍵障礙之一。

  論文通訊作者、南京大學現代工程與應用科學學院教授宋玉君對新華社記者說,目前的CRISPR-Cas9技術本身具有脫靶效應,給精準治療帶來挑戰,且這種技術主要以病毒為載體,還可能導致細胞癌化。

  據介紹,研究人員新開發的方法采用了一種名叫“上轉換納米粒子”的非病毒載體。這些被“鎖”在“基因剪刀”CRISPR-Cas9體系上的納米粒子可被細胞大量內吞。由于這些納米粒子具有光催化性,在無創的近紅外光照射下,納米粒子可發射出紫外光,打開納米粒子和Cas9蛋白之間的“鎖”,使Cas9蛋白進入細胞核,從而實現精準的基因剪切。研究顯示,這種方法的有效性已在體外細胞和小鼠活體腫瘤實驗中得到驗證。

  宋玉君說,紅外光具有強大的組織穿透性,這為在人體深層組織中安全、精準地應用基因編輯技術提供了可能。

  DOI:10.1126/sciadv.aav7199

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